Công ty Sanofi hôm nay đã chính thức thông báo rằng FDA mỹ đã cho phép tiến hành chữa trị đột phá tolebrutinib với chất ức chế chất oxytyrosine kinase (BTK) cho những bệnh nhân trưởng thành bị hóa trị liệu với bệnh xơ cứng chẩm phát triển không tái phát. Liệu pháp đột phá được xác định là để nhanh chóng phát triển và thử nghiệm lâm sàng cho các loại thuốc có thể gây ra bệnh nhẹ hoặc gây hại đến tính mạng. Để giành được sự công nhận của một loại thuốc cần phải cho thấy bằng chứng lâm sàng ban đầu cho thấy hiệu quả của nó ở điểm kết thúc quan trọng hơn so với các loại thuốc hiện tại. Hiện tại công ty đang hoàn thành tốt công việc chuẩn bị cuối cùng để nộp đơn xin cho FDA về loại thuốc mới tolebrutinib. Sự xác nhận đột phá này dựa trên các kết quả tích cực của HERCULES giai đoạn 3 thử nghiệm lâm sàng, nghiên cứu cho thấy rằng tolebrutinib so với giả dược có thể được trì hoãn 6 tháng của bệnh nhân để xác nhận sự tiến bộ tàn tật (CDP) 31% (HR=0.69; 95% CI, 0.55-0.88; P =0.0026). Phân tích về điểm cuối thứ hai cho thấy trong số những người từ chối điều trị cho tolebrutinib, tỉ lệ bệnh nhân xác nhận sự cải thiện về khuyết tật (10%) cao gấp đôi so với nhóm giả dược (5%) (HR=1, 88; 95% CI, 1.10-3.21). Đa xơ cứng là một bệnh thoái hóa thần kinh của enzym kinase hệ miễn dịch mãn tính có thể gây ra sự tàn tật không thể chữa trị được qua thời gian. Khuyết tật thể chất và tinh thần này có thể dần dần đi xuống tình trạng sức khỏe, ảnh hưởng đến nhu cầu thị trường chăm sóc và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Tolebrutinib là một loại thuốc ức chế BTK dùng miệng, có khả năng vượt qua rào chắn máu não và hoạt động sinh học, có thể đạt tới mức không đủ để điều chỉnh nồng độ dịch tủy não của tế bào bạch cầu B và các tế bào thần kinh đệm liên quan đến bệnh tật. Tolebrutinib hiện đang đánh giá khả năng điều trị nhiều loại bệnh xơ cứng.